Aproximativ 2022 de pacienți cu SMA au putut beneficia de programul de medicamente. L-am întrebat pe prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, șef al Departamentului și Clinicii de Neurologie a Universității de Medicină din Varșovia.

Am avut recent un program de medicamente în Polonia pentru pacienții cu SMA. Toți pacienții îl folosesc sau există alții care nu au acces la el?

Programul de medicamente pentru pacienții cu atrofie musculară spinală este în funcțiune din ianuarie 2022, dar datorită procedurilor necesare, acesta a fost de fapt lansat în luna aprilie a acelui an. Conform prevederilor programului, medicii noștri au dreptul să trateze toți pacienții cu SMA:nu există restricții nici din cauza tipului de boală, nici a vârstei pacientuluia. Aceasta este o situație excelentă, deoarece fără tratament AMS, această boală ar progresa, în timp ce știm deja din studiile clinice și din primele noastre experiențe că medicamentul pe care îl administrăm salvează viețile pacienților, le îmbunătățește funcțiile motorii și eficiența.

Câte persoane au fost acoperite de programul de medicamente?

Nu știm numărul exact de pacienți cu SMA din Polonia. Registrul care se tine de multi ani in clinica de care ma ocup, arata ca in prezent avem peste 800 de pacienti inregistrati, se estimeaza ca sunt in total circa 1000 de pacienti.fata de alte tari europene), suntem pe locul 2 sau 3 – deși sunt țări care au avut acces la medicament cu 2 ani mai devreme decât noi. Aceasta este o dovadă a mobilizării enorme dea neurologilor și neurologilor pediatriși a cursului excepțional de eficient al procedurilor de includere a pacienților în programul de medicamente. Este un succes uriaș.

Ei bine, cum s-a întâmplat ca programul de medicamente să fi fost lansat atât de repede și că acest succes a fost obținut într-un timp atât de scurt?

Probabil că toți punem această întrebare în liniște. Cred că mai multe elemente au funcționat. În primul rând, comunitatea medicală era conștientă de faptul că atrofia musculară spinală este o boală foarte gravă, progresivă, pentru care nu a existat nici un tratament până acum. Și brusc a apărut o armă puternică pentru a lupta împotriva SMA - fiecare medic visează la o astfel de situație. A trebuit să-l folosești.

În al doilea rând: am avut o fundație pentru pacienți bine organizată, care a adus o contribuție deosebită la răspândirea cunoștințelor despre SMA șide asemenea, în organizarea tratamentului precoce - înainte de apariția medicamentului rambursat în Polonia, Fundația SMA a trimis mulți pacienți în străinătate, ceea ce ne-a oferit și prima noastră experiență cu noul tratament.

De asemenea, trebuie să subliniez că a existat multă bunăvoință din partea Ministerului Sănătății și a Fondului Național de Sănătate, datorită cărora procedurile au fost lansate rapid și eficient. Într-adevăr, toată lumea a făcut tot ce a putut pentru a pune în funcțiune programul de medicamente pentru pacienții cu SMA cât mai curând posibil. Este o mare satisfacție pentru noi toți, mai ales că putem vedea rezultatele acestui tratament.

Efectele se presupune a fi spectaculoase…

Da. Dacă aud de la un adult care suferă de SMA (pentru că tratez doar adulți și copii mai mari în clinica mea) că are curajul să-și facă planuri pentru prima dată în viață, iar la vizitele ulterioare aud că pune în aplicare aceste planuri , într-adevăr, după câteva decenii de observare a pacienților a căror stare s-a agravat inevitabil, aceasta este o schimbare uimitoare.

Efectele tratamentului sunt spectaculoase, deși bineînțeles că trebuie să-l înțelegi bine. Dacă dăm medicamentul unui copil mic care nu are încă simptome sau care are puține dintre ele, ameliorarea este excelentă - copilul care a fost „condamnat” genetic la o evoluție foarte severă a bolii se dezvoltă corect șiîn locul de joacă este o diferențiere imposibilă de colegii sănătoși.

La vârstnici, cu boală mai avansată, nu se vor putea inversa modificările cauzate de SMA, dar putem observa inhibarea progresiei bolii, care este deja un succes, precum și îmbunătățirea care crește cu doze ulterioare de medicament.

Ce schimbări în funcționarea lor observă pacienții? Se îmbunătățește calitatea vieții lor?

Da, îl puteți vedea cu ochiul liber. Uneori este ridicarea paharului, alteori o persoană care încă merge singură se poate deplasa cu 30-50 de metri mai departe într-o anumită perioadă de timp. Acestea sunt realizări care par un fleac pentru o persoană sănătoasă, dar pentru cineva a cărui boală până acum a fost foarte limitată, este o îmbunătățire uriașă a calității vieții.

Mai este un aspect care nu trebuie uitat: aproape toată lumea cu SMA necesită îngrijirea unei persoane dragi. Îmbunătățirea stării sale înseamnă că acum îngrijitorul se poate întoarce la muncă sau poate avea grijă de propria sănătate.

Cum ar trebui să arate îngrijirea coordonată a unui pacient cu SMA, care specialiști ar trebui să fie incluși în tratamentul acestei boli?

Îngrijirea coordonată pentru un pacient cu SMA înseamnă că este nevoie de mulți specialiști. În atrofia musculară spinală, deși boala afectează doar mușchii, , de fapt, pierderea musculară provoacă tulburări în multe funcții vitale . Pacientul necesită reabilitare, tratament ortopedic de în altă specialitate, poatenecesită îngrijire respiratorie, îngrijire pulmonară - inclusiv sprijinul unui ventilator, poate avea nevoie de îngrijire nutrițională, logopedică, foniatrică, pedagogică - poate fi schimbată la nesfârșit. Acest lucru face ca pacientul să meargă din uşă în uşă, ceea ce este dificil nu numai în timpul pandemiei, ci mai ales acum.

Ceea ce visăm este reducerea numărului de vizite necesare. Dorim să eliminăm sarcina de a face programari la alți specialiști din familia pacientului,dorim ca pacientul să fie îngrijit de cineva cu cunoștințe completedespre nevoile pacientului. Deocamdată, cel puțin parțial, acest rol este îndeplinit de programul de medicamente, întrucât o parte a consultării este inclusă în vizitele legate de administrarea medicamentului.

Există vreo șansă ca îngrijirea coordonată să fie introdusă în curând?

Desigur, există o șansă. Comunitatea SMA este un grup de oameni cărora le displace foarte mult cuvântul „imposibil”. Dar suntem conștienți de faptul că resursele umane ale sistemului de sănătate polonez sunt insuficiente. Un model optim de îngrijire integrată nu este ceva ce se poate construi în câteva luni, mai ales în situația actuală.

Închiderea țării a fost necesară și ne-a salvat de la îmbolnăvire, dar cu siguranță a îngreunat accesul pacienților la reabilitarea zilnică în ambulatoriu. Până acum, programul era implementat în ciuda pandemiei, se administrau medicamente – asta era prioritatea noastră. Nu știm încă ce vor aduce următoarele luni, dar cu siguranță vom face totul pentru a menține starea pacienților cu SMA în ameliorare.

Vă mulțumim pentru interviu.

Expertul nostruprof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, șef al Departamentului și Clinicii de Neurologie a Universității de Medicină din Varșovia.

Categorie:

Boli genetice